SYARIKAT farmaseutikal Switzerland, Novartis semalam mengumumkan ia sudah menerima kelulusan pihak berkuasa AS untuk ubat terapi gen yang merawat penyakit langka kanak-kanak berharga AS$2.1 juta, menjadikannya ubat termahal di dunia.

Syarikat berkata Zolgensma adalah rawatan sekali untuk penyakit otot tulang belakang, penyakit yang wujud dalam 1 daripada 10,000 kelahiran dan 90% kes menyebabkan kematian pesakit pada usia dua tahun.

Pengumuman itu dibuat ketika pentadbiran Presiden Donald Trump berikrar menghapuskan peningkatan harga mendadak ubat-ubatan.

Novartis mempertahankan harga tersebut, berkata terapi gen adalah bentuk rawatan canggih terbaru dan 50% lebih murah berbanding rawatan sedia ada.

“Zolgensma adalah kemajuan terhebat untuk rawatan SMA dan kejayaan bersejarah dan terapi gen,” kata CEO Novartis Vas Narasimhan dalam satu kenyataan, menambah yang syarikat sudah bekerjasama dengan kerajaan dan pembekal insurans untuk pembayaran rawatan.

Kos rawatan berjumlah AS$2.125 juta boleh dibuat secara ansuran selama lima tahun, iaitu sebanyak AS$425,000 setahun.

Zolgensma berfungsi dengan menyediakan salinan gen berfungsi kepada gen bertanggungjawab menyebabkan SMA untuk menghalang perkembangan penyakit menerusi suntikan rawatan sekali.

Pentadbiran Dadah dan Makanan AS berkata ubat itu terbukti selamat dalam ujian klinikal yang sedang berlaku melibatkan 36 pesakit berumur antara dua minggu hingga lapan bulan.

Kesan sampingan paling buruk Zolgensma adalah peningkatan enzim hati dan muntah-muntah, kata FDA. – AFP, 25 Mei, 2019.